• X連鎖無ガンマグロブリン血症（XLA）は先天性免疫異常症であり、造血細胞移植によって根治しうることを国際共同研究で明らかにしました。
• XLA患者は生涯にわたる免疫グロブリン補充療法を必要としますが、造血細胞移植を受けた多くのXLAの症例はこの補充療法を行う必要がなくなることが分かりました。
• この成果は、免疫グロブリン補充療法のみでは重篤な合併症を抑えることができないXLA患者の代替的な根治治療として、造血細胞移植の安全性と有効性を示しています。

^※1X連鎖無ガンマグロブリン血症（XLA）
　ブルトンチロシンキナーゼ（BTK）という遺伝子の異常によって、血液中の抗体を作るB細胞がほとんど消失する先天性免疫異常症のひとつである。
^※2抗体産生不全
　特定の異物のタンパク質に結合して異物を生体内から除去するものが抗体である。さまざまな理由からこの抗体を産生することができなくなる病態を指す。
^※3生着
　提供されたドナーの細胞が、患者の骨髄内で機能し始めて、造血 （血液細胞を作ること）を始めることを指す。
^※4全生存率（OS）
　移植を実施されてから特定の時点で生存している患者の割合を指す。
^※5無イベント生存率（EFS）
　イベントとは、研究によって事象が異なるが、本研究では、死亡とドナー細胞が生着しなかった生着不全をイベントと定義した。移植を実施されてから特定の時点で、これらのイベントがなく生存している患者の割合を指す。
^※6キメラ
　元の意味は異なる遺伝情報を持つ細胞が混在することである。移植医療においては、ドナーと患者細胞が混在することやその割合を示す。ドナー細胞のキメラ割合が高いほど、ドナー細胞が患者の体内で機能していることを示す。

＜研究に関すること＞
東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科
小児地域成育医療学講座 氏名 金兼 弘和（カネガネ ヒロカズ）
E-mail：hkanegane.ped[@]tmd.ac.jp


＜報道に関すること＞
東京医科歯科大学 総務部総務秘書課広報係
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