医科歯科発の核酸医薬ヘテロ核酸が日米のリーディング製薬企業にライセンシング
東京医科歯科大学認定バイオベンチャーのレナセラピューティクス株式会社(代表取締役社長 佐々木 潤、本社:東京都千代田区)は、武田薬品工業株式会社(代表取締役会長&CEO クリストフ・ウェバー氏、東京都中央区)および、米国アイオニス・ファーマシューティカルズ社(代表取締役会長&CEO スタンリー・T・クロック博士、Ionis Pharmaceuticals, INC. Carlsbad, California, U.S.A.)との間それぞれに、本学の脳神経病態学分野 横田隆徳教授らが発明したDNA/RNAヘテロ2本鎖核酸(DNA/RNA heteroduplex oligonucleotide;HDO、以下「ヘテロ核酸」)技術の実施権に係る製造及び販売に関する権利を非独占的ライセンス契約することに合意しました。
レナセラピューティクスについて
レナセラピューティクスは、東京医科歯科大学の横田隆徳教授らが発明したHDOをコア技術として、核酸医薬品開発に必要な基盤技術を製薬企業に提供することを特徴とした、東京医科歯科大学発のバイオベンチャー企業です。
核酸医薬品は、疾患部へのデリバリー、副作用および投与後の血中安定性等の課題が認識されていますが、その一方でこれまで低分子化合物や抗体等では治療薬の創出が難しかった細胞内のRNA分子疾患に対してアプローチできるという点で有利です。
HDOは、活性本体として機能するアンチセンス鎖(=アクティブ鎖)(二本鎖上部)と、疾患部位へアンチセンス鎖を運ぶためのリガンドを含むキャリアー鎖(同下部)を組み合わせた構造を取り、このような構造にすることで、従来の一本鎖のアンチセンス核酸よりも目的の臓器でより効果的に送達されて、さらに細胞内でもより有効な遺伝子制御を達成することが期待できます。
核酸医薬品は、疾患部へのデリバリー、副作用および投与後の血中安定性等の課題が認識されていますが、その一方でこれまで低分子化合物や抗体等では治療薬の創出が難しかった細胞内のRNA分子疾患に対してアプローチできるという点で有利です。
HDOは、活性本体として機能するアンチセンス鎖(=アクティブ鎖)(二本鎖上部)と、疾患部位へアンチセンス鎖を運ぶためのリガンドを含むキャリアー鎖(同下部)を組み合わせた構造を取り、このような構造にすることで、従来の一本鎖のアンチセンス核酸よりも目的の臓器でより効果的に送達されて、さらに細胞内でもより有効な遺伝子制御を達成することが期待できます。