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新たな核酸医薬の候補、DNA/DNA 2本鎖核酸による効率的な遺伝子抑制を達成

東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科脳神経病態学分野 (脳神経内科)の横田隆徳教授、永田哲也プロジェクト准教授、吉岡耕太郎特任助教、浅見裕太郎大学院生らの研究グループは、アイオニス・ファーマシューティカルズ社(IONIS Pharmaceuticals)との共同研究で、RNA を標的とした従来のアンチセンス核酸医薬の効果を飛躍的に向上する新技術の開発に成功しました。この研究は日本医療研究開発機構 (AMED)の先端的バイオ創薬等基盤技術開発事業における研究課題「次世代血液脳関門通過性ヘテロ核酸の開発による脳神経細胞種特異的分子標的治療とブレインイメージング」(研究代表者:横田 隆徳)などの支援のもとでおこなわれたもので、その研究成果は、国際科学誌Molecular Therapy に、2020 年12 月7 日午前11 時 (米国東部時間) にオンライン版で発表されます。