遺伝子治療　遺伝子、あるいは遺伝子を導入した細胞を患者に投与することにより、疾患の治療を行う方法。

１）治療法の戦略

ａ）野生型遺伝子の付加：実用レベル

ｂ）変異遺伝子を野生型遺伝子で置換：実験室レベル

２）治療法の原理

用語解説

  • ベクター：クローニングしたＤＮＡを宿主に導入する運び屋

    a) 改変ウィルス型 (85%)

b) 非ウィルス型 (15%)

３）治療法の実際　

１．ex vivo 法

２．in vivo 法

問題点：体内の目的細胞にだけ遺伝子を導入するのが難しい。

注）：vivo は生体の意。つまり、遺伝子の導入を体外でやるか体内でやるかということ

　

４）治療の現状

遺伝子病-19%
ガン-49%：ガン抑制遺伝子導入・アポトーシス関連遺伝子導入・免疫力増強遺伝子導入　etc...
感染症-8%
後天性疾患-2%
その他-22%